生長激素--Somapacitan

2020年9月1日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)諾和諾德開發(fā)的Sogroya（somapacitan）上市，用于治療成人生長激素缺乏癥。Sogroya是FDA批準(zhǔn)的首款長效人生長激素，成人患者僅需每周1次皮下注射給藥。Sogroya的活性藥物成分為somapacitan，這是一種人生長激素（hGH）的長效類似物，采用了已應(yīng)用于延長胰島素、GLP-1半衰期方面將近20年的蛋白質(zhì)技術(shù)。somapacitan是由天然的hGH經(jīng)過修飾以增強其與血漿蛋白白蛋（albumin）的結(jié)合，使其適合每周一次給藥。

12月22日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心網(wǎng)站公示，諾和諾德（Novo Nordisk）1類生物新藥somapacitan注射液獲得臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足而導(dǎo)致生長緩慢的兒童患者。公開資料顯示，這款產(chǎn)品已于2020年8月底獲得美國FDA批準(zhǔn)用于生長激素缺乏癥（GHD）成年患者，成為首款每周僅需在皮下注射一次的長效人類生長激素（hGH）療法。

Somapacitan（Sogroya）是一種新穎、可逆的、與白蛋白結(jié)合的人生長激素衍生物，它由天然的hGH經(jīng)過修飾以增強其與內(nèi)源性血漿蛋白白蛋白的結(jié)合，從而延長了分子的半衰期。通過?；饔孟蛑委熜缘鞍踪|(zhì)中添加脂肪酸可促進這些分子與循環(huán)白蛋白的結(jié)合。在人體中，分子與血液中白蛋白的非共價結(jié)合會導(dǎo)致清除率降低，并且大大延長了體內(nèi)半衰期。公開資料顯示，somapacitan中具有非共價白蛋白結(jié)合特性的脂肪酸，這使其每周一次皮下給藥成為了可能。

 此前，somapacitan已在一項包含300例生長激素缺乏癥患者的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中取得積極結(jié)果。這些患者在研究前至少三個月從未接受過生長激素治療或停止了其他生長激素制劑的治療，并被隨機分配接受每周somapacitan，每周安慰劑或每天生長激素注射治療。 
 在為期34周的治療期結(jié)束時，每周服用somapacitan的患者，平均軀干脂肪含量下降了1.06％，安慰劑和每日生長激素組這一數(shù)據(jù)分別為0.47％和2.23％。每周somapacitan組和每日生長激素組的患者在其他臨床終點方面都有類似的改善。軀干脂肪是生長在人體軀干或中部的脂肪，受生長激素調(diào)節(jié)，可能與嚴(yán)重的醫(yī)學(xué)問題有關(guān)。
 此次諾和諾德somapacitan注射液在中國獲批臨床，擬用于治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足而導(dǎo)致生長緩慢的兒童患者，意味著這款長效生長激素有望惠及更多兒童患者。
 生長激素不僅在從兒童到成年期的發(fā)育中起重要作用，而且有助于促進激素平衡的健康狀態(tài)。兒童生長激素缺乏癥是一種嚴(yán)重的罕見病，由腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長激素引起。患有GHD的兒童不僅身材矮小，而且還經(jīng)歷代謝異常。兒童GHD治療的首要目標(biāo)是兒童期使身高正常化、及時達(dá)到青春期和正常的青春期生長。
 然而，幾十年來，兒童GHD的護理標(biāo)準(zhǔn)一直是每天皮下注射一次人類生長激素，以改善生長和代謝。對于護理者和患者來說，每日注射的治療負(fù)擔(dān)很高，這會導(dǎo)致依從性差，降低整體治療結(jié)果。而諾和諾德somapacitan注射液每周一次給藥的特性，有望大大提高患者依從性。注射劑工業(yè)網(wǎng)祝賀諾和諾德長效生長激素somapacitan在中國獲批臨床，希望該研究后續(xù)進展順利，早日為兒童患者帶來新選擇。

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Source: 諾和諾德官網(wǎng)